SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 5 de diciembre de 2023 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. anunció hoy novedades sobre las actividades regulatorias de Translarna™ (ataluren) en Europa y los Estados Unidos.
Según lo previsto, PTC presentó el documento informativo como parte de la reevaluación de la opinión negativa inicial del Comité de medicamentos de uso humano (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) sobre la renovación de la autorización condicional de comercialización de Translarna en Europa. El procedimiento de reevaluación solo se centrará en la renovación de la autorización condicional de comercialización vigente. Se espera que el procedimiento dure hasta finales de enero de 2024, momento en el CHMP dará una opinión. Esta opinión se enviará para su aprobación por parte de la Comisión Europea, en el plazo de los 67 días posteriores.
En Estados Unidos, PTC participó recientemente en una reunión tipo C con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE.UU. (U.S. Food and Drug Administration, FDA) para analizar una posible ruta hacia la nueva presentación de una Solicitud de nuevo medicamento (New Drug Application, NDA) para Translarna. La discusión se centró en la totalidad de la evidencia reunida hasta la fecha en los ensayos clínicos de Translarna y en el registro STRIDE. En función de la discusión, la FDA sugirió que PTC solicite una segunda reunión para alinearse con los contenidos específicos que podrían respaldar una posible presentación de NDA. PTC espera que esta reunión se lleve a cabo en el primer trimestre de 2024.
“PTC sigue trabajando para asegurar registros globales que permitirán el acceso a Translarna a pacientes con nmDMD en todo el mundo”, declaró Matthew B. Klein, M.D., director ejecutivo de PTC. “Los datos recopilados hasta la fecha demuestran los beneficios a corto y largo plazo de Translarna en aspectos funcionales clave de la enfermedad, incluida la función ambulatoria y neuromuscular. En Europa, creemos que podemos abordar las inquietudes planteadas por el CHMP en su opinión negativa inicial sobre la renovación de la autorización condicional de Translarna. En los Estados Unidos, esperamos seguir trabajando en colaboración con la FDA en el contenido de una posible nueva presentación de NDA”.
Acerca de Translarna™ (ataluren)
Translarna (ataluren), descubierta y desarrollada por PTC Therapeutics, es una terapia de restauración de proteínas diseñada para permitir la formación de una proteína funcional en pacientes con trastornos genéticos causados por una mutación sin sentido. Una mutación sin sentido es una alteración en el código genético que detiene prematuramente la síntesis de una proteína esencial. El trastorno resultante está determinado por aquella proteína que no puede expresarse en su totalidad y ya no es funcional, como la distrofina en Duchenne. Translarna, el nombre comercial de ataluren, posee licencia en varios países incluyendo Gran Bretaña, Irlanda del Norte y el Espacio Económico Europeo, para el Tratamiento de la mutación sin sentido de la distrofia muscular de Duchenne (nmDMD) en pacientes ambulatorios de 2 años o más. Ataluren es un nuevo fármaco en investigación en los Estados Unidos.
Acerca de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne)
Duchenne, que afecta principalmente a los varones, es un trastorno genético raro y fatal que genera debilidad muscular progresiva desde la primera infancia y provoca la muerte prematura a la edad mediana de los 20 debido a insuficiencia cardíaca y respiratoria. Es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de la proteína funcional distrofina. La distrofina es crítica para la estabilidad estructural de todos los músculos, incluyendo los músculos esqueléticos, del diafragma, y del corazón. Los pacientes con Duchenne pueden perder la capacidad de caminar (pérdida de ambulación) desde los 10 años, seguida de la pérdida del uso de los brazos. Posteriormente, los pacientes con Duchenne sufren complicaciones pulmonares potencialmente fatales, lo que requiere soporte respiratorio, y complicaciones cardíacas al final de su adolescencia y a los 20s.
Acerca de PTC Therapeutics, Inc.
PTC es una empresa biofarmacéutica global que se enfoca en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que proporcionan beneficios a pacientes con trastornos poco comunes. La capacidad de PTC de innovar para identificar nuevas terapias y comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa la inversión en un desarrollo sólido y diversificado de medicamentos transformadores. La misión de PTC es brindar acceso a los mejores tratamientos de su clase para pacientes con pocas o ninguna opción de tratamiento. La estrategia de PTC es aprovechar su sólida experiencia científica y clínica y su infraestructura comercial mundial para brindar terapias a los pacientes. PTC considera que esto le permite maximizar el valor para todas sus partes interesadas.
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Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas según lo dispuesto por la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados (Private Securities Litigation Reform Act) de 1995. Todas las declaraciones contenidas en esta presentación, que no sean declaraciones de hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas declaraciones sobre: las expectativas, planes y perspectivas futuras para PTC, incluso con respecto a la comercialización de sus productos y candidatos a productos; los planes de PTC para interacciones con la Agencia Europea de Medicamentos (European Medicines Agency, EMA) y la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA); el resultado de cualquier proceso de reexamen o reuniones con autoridades reguladoras; la utilidad clínica y las ventajas potenciales de Translarna (ataluren), la estrategia de PCT, las operaciones futuras, la futura posición financiera, ingresos futuros, costos proyectados y objetivos de la administración. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse por las palabras “guía”, “plan”, “anticipar”, “creer”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “puede”, “apuntar”, “potencial”, “hará”, “podría”, “debería”, “continuar” y expresiones similares.
Los resultados, desempeño o logros reales de PTC podrían diferir sustancialmente de los expresados o implícitos por declaraciones prospectivas que realiza como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, incluidos los relacionados con: el resultado de las negociaciones de precios, cobertura y reembolso con pagadores externos de productos o candidatos a productos de PTC que PTC comercializa o puede comercializar en el futuro; la capacidad de PTC para mantener su autorización de comercialización de Translarna para el tratamiento de nmDMD en Brasil, Rusia, el Espacio Económico Europeo (EEA) y otras regiones, incluso si la Agencia Europea de Medicamentos (European Medicines Agency, EMA) determina en el proceso de re-examen que el balance entre beneficios y riesgos de la autorización de Translarna sustenta la renovación de dicha autorización; la habilidad de PTC para utilizar los resultados del estudio 041, un ensayo clínico aleatorizado de 18 meses controlado con placebo de Translarna para el tratamiento de la nmDMD, seguido de una extensión de etiqueta abierta de 18 meses, que era una obligación específica de autorización continua de comercialización en el EEA; La capacidad de utilizar los resultados del estudio 041 para apoyar una aprobación de comercialización para Translarna para el tratamiento de la nmDMD en los Estados Unidos; si los investigadores están de acuerdo con la interpretación de PTC de los resultados de los ensayos clínicos y la totalidad de los datos clínicos de nuestros ensayos en Translarna; efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de la industria, el mercado, las condiciones económicas, políticas o fiscales y otras leyes, regulaciones, tarifas y políticas; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y productos candidatos de PTC; el enfoque científico y el progreso del desarrollo general de PTC; y los factores discutidos en la sección “Factores de riesgo” del informe trimestral más reciente de PTC en el Formulario 10-Q y el informe anual en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización a estos factores de riesgo presentados de vez en cuando en otras presentaciones de PTC ante la SEC. Le recomendamos considerar cuidadosamente todos estos factores.
Al igual que en cualquier fármaco en desarrollo, existen riesgos significativos en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No existen garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación reglamentaria en algún territorio, o que demuestre ser comercialmente exitoso, incluida Translarna.
Las declaraciones prospectivas aquí contenidas representan las opiniones de PTC únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar o revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar los resultados reales o cambios en los planes, perspectivas, supuestos, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto en los casos en que la ley así lo requiera.
FUENTE PTC Therapeutics, Inc.
