– Skyhawk Therapeutics ha avanzado a la parte de dosis múltiples ascendentes de su estudio de fase 1 que evalúa SKY-0515, una pequeña molécula dirigida a ARN para la enfermedad de Huntington
SKY-0515 es un modificador de empalme de ARN de molécula pequeña desarrollado a través de la novedosa plataforma SKYSTAR ® de la empresa. Habiendo avanzado con éxito a través de una dosis única ascendente, SKY-0515 está avanzando hacia la parte de dosis ascendente múltiple de su estudio de fase 1. La enfermedad de Huntington es una enfermedad neurológica mortal que no cuenta con terapias curativas.
WALTHAM, Mass., 28 de febrero, 2024 /PRNewswire/ — Skyhawk Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla nuevos modificadores de empalme de ARN de molécula pequeña, anunció hoy que la fase 1 de dosis ascendente múltiple (MAD) de su estudio clínico de fase 1 ya ha comenzado en Australia para el SKY-0515 de la compañía. Candidato a molécula pequeña dirigida a la enfermedad de Huntington (EH), la enfermedad de Huntington está provocada por una repetición tóxica ‘CAG’ en el gen de la Huntingtina (HTT), que causa la proteína Huntingtina mutada. SKY-0515 está diseñado para modificar la expresión de ARN de HTT, reduciendo la producción de proteína mutada que conduce a la progresión de la enfermedad en los pacientes de Huntington.
“Nos complace anunciar que después de avanzar con éxito en nuestro estudio de dosis única ascendente de fase 1 SKY-0515, el comité de revisión de seguridad ha recomendado el inicio de la porción de dosis múltiples ascendentes de nuestra fase 1”, dijo Douglas Faller, director médico de Skyhawk Therapeutics. “Después de esto, esperamos comenzar a inscribir a pacientes de Huntington, que actualmente tienen pocas opciones terapéuticas y ninguna que revierta o ralentice la progresión de la enfermedad. SKY-0515 ha demostrado una fuerte actividad en nuestros modelos preclínicos que creemos que se traducirá en beneficio para el paciente”.
Hay aproximadamente 30.000 pacientes sintomáticos con la enfermedad de Huntington sólo en EE.UU. y muchos más que son presintomáticos. Actualmente no existen medicamentos aprobados que reviertan o reduzcan la progresión de la enfermedad en los pacientes de Huntington. SKY-0515 es una molécula pequeña que se dirige directamente al ARN HTT, se dosifica por vía oral y ofrece penetración cerebral y distribución en tejidos periféricos, lo que puede proporcionar importantes beneficios a los pacientes. Es el primer fármaco desarrollado por Skyhawk que entra en ensayos clínicos.
El ensayo clínico de fase 1 SKY-0515 de Skyhawk Therapeutics es el primer estudio en humanos, de varias partes, aleatorio, doble ciego, de dosis ascendente única y múltiple, diseñado para investigar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y actividad farmacodinámica de SKY- 0515 en monoterapia en voluntarios sanos y, posteriormente, en pacientes de Huntington. Puede encontrar información adicional sobre el ensayo en: Registro de ensayos clínicos de Australia y Nueva Zelanda (https://www.anzctr.org.au).
Acerca de SKY-0515
Skyhawk Therapeutics está desarrollando un modificador de empalme de ARN de molécula pequeña para el tratamiento potencial de la enfermedad de Huntington a través de la novedosa plataforma SKYSTAR® de la compañía. SKY-0515 está diseñado para reducir la producción de la proteína huntingtina mutada, que provoca la progresión de la enfermedad. La farmacocinética prevista de SKY-0515 permite una dosificación oral diaria, y la molécula está diseñada para la penetración y distribución en el cerebro en el tejido periférico.
Acerca de la enfermedad de Huntington
La enfermedad de Huntington es una enfermedad hereditaria que provoca la degeneración progresiva de las células nerviosas del cerebro. La enfermedad de Huntington tiene un amplio impacto en las capacidades funcionales de una persona y generalmente resulta en trastornos del movimiento, cognitivos y psiquiátricos y, en última instancia, es letal. Los síntomas de la enfermedad de Huntington pueden aparecer en cualquier momento, pero a menudo aparecen por primera vez cuando las personas tienen entre 30 y 40 años. Hay medicamentos disponibles para ayudar a controlar los síntomas de la enfermedad de Huntington, pero no existe cura para la enfermedad y actualmente no hay medicamentos aprobados que retrasen la aparición de la enfermedad o retrasen su progresión.
Acerca de Skyhawk
Skyhawk desarrolla terapias utilizando su novedosa plataforma SKYSTAR®, construyendo pequeñas moléculas que modifican la expresión del ARN para proporcionar tratamientos innovadores a los pacientes. Skyhawk tiene colaboraciones productivas en una amplia gama de áreas de enfermedades, desde enfermedades neurodegenerativas hasta oncología.
Para más información, visite:
www.skyhawktx.com
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CONTACTO DE SKYHAWK PARA LOS MEDIOS:
Maura McCarthy [email protected]
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