MONTREAL, 17. Juni 2024 /PRNewswire/ — Raya Therapeutic Inc, (“Raya”), ein missionsorientiertes Unternehmen, das sich auf die Behandlung von ALS und anderen neurodegenerativen Erkrankungen konzentriert, freut sich, unterstützende klinische Daten für seinen Leitwirkstoff Fasudil (RT1968, zur Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS)) bekannt zu geben, die in einem Konferenzabstract für die ENCALS-Tagung von den Prüfärzten der klinischen Studie ROCK-ALS Phase 2 veröffentlicht wurden.
Wie in der Konferenzzusammenfassung mitgeteilt, handelte es sich bei der ROCK-ALS-Phase 2-Studie um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, an der 120 Patienten an Standorten in Deutschland, Frankreich und der Schweiz teilnahmen. Die Probanden erhielten nach dem Zufallsprinzip (1:1:1) 30 mg Fasudil, 60 mg Fasudil oder Placebo intravenös (iv) über 20 Behandlungstage. Die Bewertungen wurden 45, 90 und 180 Tage nach Beginn der Behandlung durchgeführt. Primäre Endpunkte waren Verträglichkeit und Sicherheit, sekundäre Endpunkte waren u. a. der Motor Unit Number Index (MUNIX), der angibt, wie viele motorische Neuronen einen Muskel innervieren, und die Slow Vital Capacity (SVC), ein Maß für die Atmungsfunktion.
In der Intention-to-Treat-Population (118 Teilnehmer) unterschieden sich Sicherheit und Verträglichkeit nicht signifikant zwischen den Gruppen. Bei den sekundären Endpunkten zeigte MUNIX einen signifikant geringeren Rückgang mit Fasudil 60 mg nach 26 und 90 Tagen und für Fasudil 30 mg nach 90 Tagen nach Behandlungsbeginn. Darüber hinaus gab es einen Richtungsunterschied in Form eines langsameren Verlusts der SVC zugunsten der 60 mg Fasudil-Behandlung an Tag 26, der in einer Post-hoc-Subgruppenanalyse von Frauen zu allen Zeitpunkten statistisch signifikant war, wie in der Konferenzzusammenfassung angegeben.
Die Autoren, zu denen auch die leitenden Prüfärzte dieser von den Prüfärzten initiierten Studie gehören, kommen in der Zusammenfassung zu den Ergebnissen dieser Studie zu folgendem Schluss: “Die Behandlung mit Fasudil war bei ALS-Patienten gut verträglich und sicher. Die MUNIX-Auswertung deutet auf einen langsameren Verlust motorischer Einheiten bei mit Fasudil behandelten Patienten im Vergleich zu Placebo hin, was auf einen Nutzen von Fasudil schließen lässt, der in weiteren klinischen Studien untersucht werden sollte”.
Diese vorläufigen Ergebnisse wurden in der Konferenzzusammenfassung mitgeteilt und sind noch nicht von Fachkollegen geprüft worden.
“Wir freuen uns über die ermutigenden Daten aus der ROCK-ALS-Studie mit Fasudil und halten an unserer Mission fest, bahnbrechende Therapien für ALS und andere neurodegenerative Erkrankungen zu entwickeln”, sagte Anjan Aralihalli, Präsident und Gründer von Raya .
Auf der Grundlage dieser ermutigenden Ergebnisse wird Raya Fasudil nun in umfangreicheren Studien mit einer größeren Patientenkohorte testen, um die Wirksamkeit des Wirkstoffs bei ALS weiter zu bewerten. Darüber hinaus hat Raya Fasudil in einer neuartigen Formulierung neu formuliert, um die Anwendung zu erleichtern, insbesondere für die etwa 80 % der ALS-Patienten, die unter Schluckstörungen leiden.
Anjan Aralihalli weiter: “Mit einer umfassenden Kombinationsstrategie am Horizont und den Plänen, im nächsten Jahr klinische Studien sowohl für Mono- als auch für Kombinationstherapien zu beginnen, sind wir optimistisch, was die Zukunftsaussichten von Fasudil und unserer gesamten Pipeline angeht. Wir sind unserem Lizenzgeber, der Universitätsmedizin Göttingen (UMG), besonders dankbar für die entscheidende Unterstützung und Zusammenarbeit als Hauptsponsor dieser Phase 2-Studie. Ihr Engagement und ihre Unterstützung haben entscheidend dazu beigetragen, fasudil für ALS-Patienten voranzubringen.”
Weitere Informationen über Raya und seine innovative Pipeline finden Sie unter www.rayatherapeutic.com oder LinkedIn
Mitglieder des Raya-Managementteams werden vom 17-20. Juni an der ENCALS-Jahrestagung in Stockholm, Schweden, teilnehmen. https://www.encals.eu/meetings/stockholm/
Über Raya
Raya ist ein auftragsorientiertes Unternehmen, das sich auf die Behandlung von ALS konzentriert und die neuesten Techniken für die Auswahl und Entwicklung krankheitsmodifizierender Therapien einsetzt. Das Unternehmen verfügt über eine solide Pipeline mit fünf verschiedenen Wirkstoffen in der klinischen Phase, die jeweils auf unterschiedliche Signalwege abzielen, die an der Degeneration der Motoneuronen bei ALS-Patienten beteiligt sind. Die Wirkstoffe wurden nach einem strengen Auswahlverfahren auf der Grundlage von biologischer Plausibilität, klinischer Zielsetzung und funktionellen klinischen Effekten, die die Wirksamkeit widerspiegeln, einlizenziert. Dieser breit gefächerte Ansatz kann die Entwicklung von Kombinationstherapien ermöglichen, die das Fortschreiten der Krankheit erheblich beeinflussen können. Um weitere Kombinationstherapien zu entwickeln, ist Raya im vergangenen Sommer eine strategische Forschungskooperation mit argenx eingegangen (https://www.prnewswire.com/in/news-releases/raya-therapeutic-announces-early-stage-rd-collaboration-with-argenx-301874999.html). Diese Partnerschaft erforscht die Synergieeffekte ihrer kombinierten Arzneimittelkandidaten in der Hoffnung, wirksamere Behandlungsmöglichkeiten für ALS-Patienten zu entwickeln. Raya wird außerdem von globalen Experten unterstützt und wird ein einzigartiges patientenfreundliches Studiendesign nutzen, das neue Hoffnung im Kampf gegen ALS bietet.
Über Fasudil
Fasudil ist ein niedermolekularer Hemmstoff der Rho-assoziierten Kinase (ROCK) und ist in einigen asiatischen Ländern für die Behandlung von Subarachnoidalblutungen zugelassen. In präklinischen Studien mildert Fasudil die Neurodegeneration, moduliert die Neuroinflammation und fördert die axonale Regeneration.
Über die UMG (Universitätsmedizin Göttingen)
Die UMG in Göttingen, Niedersachsen, ist eine der führenden universitätsmedizinischen Einrichtungen in Deutschland. Es besteht aus einer medizinischen Fakultät, die in Forschung und Lehre tätig ist, einem Universitätskrankenhaus, das die Patientenversorgung sicherstellt, und einer Forschungseinrichtung, die den raschen Transfer innovativer Therapieoptionen in die Patientenversorgung und die Ausbildung ermöglicht.
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