MONTRÉAL, 17 juin 2024 /PRNewswire/ — Raya Therapeutic Inc., (« Raya »), une entreprise axée sur le traitement de la SLA et d’autres maladies neurodégénératives, a le plaisir d’annoncer des données cliniques favorables pour son composé principal, le fasudil (RT1968, dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA)), comme indiqué dans un résumé de conférence pour la réunion ENCALS par les chercheurs de l’essai clinique de phase 2 ROCK-ALS.
Comme indiqué dans le résumé de la conférence, l’étude ROCK-ALS Phase 2 était un essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo qui a recruté 120 patients sur différents sites en Allemagne, en France et en Suisse. Les sujets ont été répartis au hasard (1:1:1) pour recevoir 30 mg de fasudil, 60 mg de fasudil ou un placebo par voie intraveineuse (iv) pendant 20 jours de traitement. Les évaluations ont été effectuées 45, 90 et 180 jours après le début du traitement. Les principaux critères d’évaluation étaient la tolérabilité et la sécurité, et les critères d’évaluation secondaires comprenaient, entre autres, l’indice du nombre d’unités motrices (MUNIX), qui estime le nombre de neurones moteurs qui innervent un muscle, et la capacité vitale lente (SVC), qui est une mesure de la fonction respiratoire.
Dans la population ayant l’intention de traiter (118 participants), la sécurité et la tolérance n’étaient pas très différentes d’un groupe à l’autre. Dans les résultats secondaires, MUNIX a montré une diminution significative de 60 mg de Fasudil à 26 et 90 jours, et de 30 mg de Fasudil à 90 jours après le début du traitement. En outre, il y avait une différence directionnelle dans une perte plus lente de SVC, ce qui favorisait la prise de 60 mg de fasudil au 26e jour, ce qui était statistiquement significatif dans une analyse post-hoc des sous-groupes féminins à tous les moments, comme l’indique le résumé de la conférence.
Les auteurs, qui comprennent les chercheurs principaux de cet essai initié par les chercheurs, concluent ce qui suit concernant les résultats de cet essai dans le résumé : « Le traitement par Fasudil a été bien toléré et sûr chez les patients atteints de SLA. L’évaluation de MUNIX suggère une perte plus lente d’unités motrices chez les patients traités à la Fasudil par rapport au placebo, ce qui suggère un avantage de la Fasudil à explorer dans d’autres essais cliniques.”
Ces résultats préliminaires ont été présentés dans le résumé de la conférence et n’ont pas encore été examinés par des pairs.
« Nous sommes ravis des données encourageantes de l’essai ROCK-ALS sur la fasudil et restons fidèles à notre mission de développer des thérapies révolutionnaires pour la SLA et d’autres troubles neurodégénératifs, a déclaré Anjan Aralihalli, présidente et fondatrice de Raya.
Sur la base de ces résultats encourageants, Raya testera désormais la fasudil dans des études plus approfondies avec une plus grande cohorte de patients afin d’évaluer davantage l’efficacité du composé dans la SLA. En outre, Raya a reformulé la fasudil pour en faire une nouvelle formulation afin d’améliorer la facilité d’utilisation, en particulier pour les environ 80 % des patients atteints de SLA qui souffrent de dysphagie.
Anjan Aralihalli poursuit : « Avec une stratégie globale de combinaison à l’horizon, ainsi que des plans de lancement d’essais cliniques l’année prochaine pour les thérapies mono et combinées, nous sommes optimistes quant aux perspectives d’avenir de la fasudil et de l’ensemble de notre pipeline. Nous sommes particulièrement reconnaissants à notre concédant de licence, le University Medical Center Göttingen (UMG), pour son soutien et sa collaboration en tant que sponsor principal de cette étude de phase 2. Leur engagement et leur soutien ont contribué à faire progresser la condition des patients atteints de SLA.”
Pour plus d’informations sur Raya et son pipeline innovant, consultez www.rayatherapeutic.com ou LinkedIn
Les membres de l’équipe de direction de Raya assisteront à la réunion annuelle de l’ENCALS à Stockholm, en Suède, du 17 au 20 juin. https://www.encals.eu/meetings/stockholm/
À propos de Raya
Raya est une entreprise axée sur le traitement de la SLA, qui s’appuie sur les dernières techniques de sélection et de développement de thérapies modificatrices de la maladie. La société dispose d’un solide portefeuille de cinq composés au stade clinique distincts qui ciblent chacun des voies différentes impliquées dans la dégénérescence des neurones moteurs observée chez les patients atteints de SLA. Les composés ont été sous licence à l’issue d’un processus de sélection rigoureux basé sur la plausibilité biologique, l’engagement clinique des cibles et les effets cliniques fonctionnels reflétant l’efficacité. Cette approche diversifiée peut permettre le développement de thérapies combinées qui peuvent avoir un impact significatif sur la progression de la maladie. Pour développer davantage de thérapies combinées, Raya a conclu l’été dernier une collaboration de recherche stratégique avec argenx (https://www.prnewswire.com/in/news-releases/raya-therapeutic-announces-early-stage-rd-collaboration-with-argenx-301874999.html). Ce partenariat explore les effets synergiques de leurs médicaments candidats combinés dans l’espoir de développer des options de traitement plus efficaces pour les patients atteints de SLA. Raya est également soutenue par des experts mondiaux et s’appuiera sur une conception d’essai unique de plateforme conviviale pour les patients, offrant un nouvel espoir dans la lutte contre la SLA.
À propos de Fasudil
Fasudil est une petite molécule inhibitrice de la kinase associée au rho (ROCK) et est approuvée pour le traitement de l’hémorragie sous-arachnoïdienne dans quelques pays asiatiques. Dans les études précliniques, la fasudil atténue la neurodégénérescence, module la neuroinflammation et favorise la régénération axonale.
À propos d’UMG (University Medical Center Göttingen)
L’UMG, situé à Göttingen, en Basse-Saxe, en Allemagne, est l’un des principaux établissements médicaux universitaires d’Allemagne. Il est composé d’une faculté de médecine engagée dans la recherche et l’enseignement, d’un hôpital universitaire fournissant des soins aux patients et de la recherche permettant le transfert rapide d’options thérapeutiques innovantes dans les soins et l’éducation des patients.
Coordonnées des médias : [email protected]
